Kolesterol hastaları için mucize gibi bir yöntem geliştirildi

Bu tedavi, kendilerini tıkanmış arterlere ve kalp krizlerine
karşı duyarlı hale getiren kalıtsal
rahatsızlıkları olan bireylerde test edildi. Bilim
insanları, karaciğer gen hücrelerinde ince ayar yapmak için CRISPR
düzenleme tekniklerini kullanabildiler. Araştırmacılar, ilk etapta
arterlerde plak oluşumuna neden olan LDL-C’yi (“kötü” kolesterol
olarak da adlandırılır) düşürmek için karaciğerde bulunan PCSK9 adı
verilen kolesterol yükseltici geni “kapattı”.

Tedavinin daha yüksek infüzyon oranlarına sahip
olduğu gruplarda PCSK9 %84’e kadar düştü. Verve
bilim insanları, bu yüksek tedavi dozlarında, primatlar üzerinde
yapılan önceki çalışmalarda LDL-C ile ilişkili
proteinlerdeki azalmanın 2,5 yıl sürdüğünü söyledi.

Klinik açıdan bakıldığında, bu gen düzenleme terapisi, yüksek
kolesterol için mevcut standart tedaviyi bozma potansiyeline sahip.
Şu anda tercih edilen ilaçlar arasında reçeteli
statinler ve PCSK9 inhibitörleri
yer alıyor ancak bunların sıkı bir şekilde uygulanması gerekiyor ve
kas ağrısı ve hafıza kaybı gibi kötü yan etkileri olabiliyor.

Kolesterol hastaları için mucize gibi bir yöntem
geliştirildi

CRISPR görünüşte mucizevi olsa da günlük ilaçların yerini
almaktan çok uzak. Nature’a göre, çalışmaya katılan 10 katılımcıdan
ikisi, infüzyonla aynı zamana denk gelen bir
“kardiyovasküler olay” yaşadı.
Verve, birinin tedaviyle hiçbir ilgisi olmadığını,
ikincisinin ise “dozajın yakınlığı nedeniyle potansiyel olarak
tedaviyle ilgili olduğunu” söyledi. Gen düzenleme teknolojisinin
kullanımı her zaman bir miktar risk taşıyacaktır çünkü düzenlemeler
genomun başka bir yerinde meydana gelebilir.

Yüksek kolesterol için tek bir infüzyon
terapisinin tüketicilere ulaşmasından önce FDA, tedavinin 15 yıla
kadar incelenmesini zorunlu kılıyor. Verve yakın zamanda VERVE-101
için Yeni Araştırma Amaçlı İlaç Başvurusu için FDA onayı aldı; bu
da şirketin ABD’de denemeler yapmaya başlayabileceği anlamına
geliyor. Yeni Zelanda ve Birleşik Krallık’taki
mevcut denemeler, çalışmayı genişletmek için istekli klinik deney
katılımcılarını arayacak.