İngiltere’den gen terapisine ilk izin geldi

Vertex tarafından üretilen tedavi, uygun
hastaları tedavi etmek için CRISPR tabanlı gen düzenleme
teknolojisini kullanan ilk onaylanmış tedavi.

Yeni tedavinin Birleşik Krallık’ta onaylanması,
tedavinin etkinliğini gösteren daha önceki iki küresel klinik
çalışmadan elde edildi. Casgevy kullanan
hastaların %97’si, denemeler sırasında tedaviden sonra en az
12 ay boyunca kan hastalıklarıyla ilişkili
şiddetli ağrılardan kurtuldu. Sonuçlar, gen düzenleme tedavisinin
mevcut bakım standardının yerini alabileceğini gösteriyor. Kök
hücre tedavisi ve kemik iliği nakli şu anda orak hücre hastalığını
ve beta talasemiyi iyileştirmenin tek yolu ancak bunlar birçok risk
içeriyor.

Hem orak hücre hastalığı hem de beta
talasemi, oksijen taşıyamayan kusurlu kırmızı kan
hücreleriyle karakterize edilen ve hastaların maliyetli ve zaman
alıcı olabilecek aylık kan transfüzyonu almasını gerektiren kan
bozuklukları. Casgevy, özellikle hatalı kan hücreleri üreten kemik
iliği kök hücrelerindeki genleri hedef alarak çalışıyor. Tedavinin
işe yaraması için hastanın kök hücrelerinin kemik iliğinden
çıkarılması, laboratuvarda düzenlenmesi ve ardından hastaya yeniden
verilmesi gerekiyor.

İngiltere’den gen terapisine ilk izin geldi

Umut verici görünümüne rağmen, CRISPR tabanlı
tedaviler halkın kullanımına kolaylıkla
sunulamayabilir. Gen düzenleme pahalı bir çaba. Yenilikçi Genomik
Enstitüsü (IGI), ortalama CRISPR tabanlı tedavinin
hasta başına 500.000 ila 2 milyon dolar arasında bir maliyete sahip
olacağını tahmin ediyor. IGI, bu yeni tedavilere erişimin
genişletilmesi sorununu çözmek için bir ‘Fiyat Uygunluğu Görev
Gücü’ oluşturdu.

Maliyetli olmasının yanı sıra gen düzenleme terapileri,
nörodejeneratif hastalıklar, kanser ve kas
atrofisi gibi nadir durumlar için tedavi yollarının
yenilenmesi konusunda büyük umut vaat ediyor.

Casgevy, ABD ve Suudi Arabistan da dahil olmak
üzere diğer ülkelerdeki güvenlik standartları açısından düzenleyici
kurumlar tarafından hala inceleniyor. Tedavinin onaylanmasının ilk
adımı olan pazarlama başvurusu yakın zamanda Avrupa İlaç Ajansı
tarafından doğrulandı.